跟着FDA于2023年12月批准离体基因裁剪细胞疗法Casgevy用于调养镰状细胞病，并于2024年1月批准用于调养输血依赖性β地中海贫血，这种基因裁剪步伐终于独树一帜。天然体内CRISPR时候的使用有可能调养更芜俚的疾病骚麦，但离体基因裁剪自己已成为一种很有出息的神色。但离体基因裁剪可能会导致脱靶效应。

一种潜在的措置决策是CaribouBiosciences的CRISPR夹杂RNA-DNA（chRDNA）时候，该时候在临床前操办中大约齐备靶向裁剪，而不会产生可检测的脱靶裁剪。“这似乎显耀裁汰了脱靶效应，他们正在激动多种癌症细胞疗法，与东说念主们之前在临床西宾中展示的CAR-T家具比较，这些疗法的数据颠倒好，”Al-Shayeb说。

Caribou首席实施官RachelHaurwitz觉得，特异性是基因组裁剪中幸免脱靶后果的要道挑战。天然承认她的公司并不是独逐个家试图措置这个问题的公司，但她信服Caribou有一种新颖的步伐。“大大量东说念主搜检了CRISPR系统并运转对卵白质进行工程翻新，以试图改变Cas9或其他一些酶的行为神色，从而改变它们的特异性。咱们走了另一个标的，“Haurwitz告诉BioSpace。“咱们觉得卵白质至极好，而指南是咱们缱绻新事物的契机。”Haurwitz说，在指南中加入DNA将基因组裁剪的特异性普及了几个数目级，Caribou的chRDNA时候在很多调养界限具有芜俚的适用性。

该公司发轫的要点是癌症和诞生现成的细胞疗法，三种同种异体CAR-T细胞疗法正在进行I期西宾。折柳是在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的主导格式CB-010，针对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的主导格式CB-011和针对复发或难治性急性髓性白血病患者的CB-012，皆是有chRDNA向导和Cas9，Cas12a制造的。

“这些健康的供体T细胞——它们对患者的免疫系统来说是外来的。他们很快就会被圮绝。是以，这便是基因组裁剪的用武之地，“Haurwitz说。“咱们今天的格式受益于3个、4个和当今的5个不同的基因组裁剪——多亏了chRDNA平台，咱们不错以至极高的后果和高特异性进行这两项裁剪。”

对于JenniferDoudna：

JenniferDoudna是Caribou的同一独创东说念主骚麦，亦然2020年诺贝尔化学奖的获取者。JenniferDoudna的操办要点是RNA，实践室对RNA生物学的操办导致发现了CRISPR-Cas9算作对基因组进行靶向篡改的器用。

JenniferDoudna

对于CaribouBiosciences偏激最新管线

CaribouBiosciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于诞生针对放弃性东说念主类疾病的变革性基因组裁剪同种异体细胞疗法。是CRISPR界限的开拓者，到手行使其独有的基因组裁剪时候诞生同种异体细胞疗法，这些疗法可能为患者带来变革。该公司发轫的要点是癌症和诞生现成的细胞疗法，三种同种异体CAR-T细胞疗法正在进行I期西宾。

Caribou最新管线

对于Caribou辩论投资分析辩论指摘：

SeekingAlpha分析师MyriamAlvarez在9月30日的投资者阐发中写说念，Caribou的chRDNA平台提供精准的基因组裁剪，况且可能会非凡AllogeneTherapeutics等竞争敌手。

TruistSecurities分析师AsthikaGoonewardene在上个月的一份投资者阐发中暗意，Caribou领有“执意的现款状态”，手头有3.118亿好意思元，为该公司提供了插足2026年下半年的跑说念。“YE24瞻望其CB-011格式在多发性骨髓瘤中的初步数据。咱们瞻望CB-010在[大B细胞淋巴瘤]和自身免疫相宜症中的更大量据将在2025年出现。

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（转自：抗朽迈产业定约）骚麦